Bula de Onasemnogeno abeparvoveque

A AME ocorre quando há uma versão ausente ou anormal de um gene necessário para produzir uma proteína essencial
chamado gene de sobrevivência do neurônio motor (SMN). A falta do gene SMN causa a morte dos neurônios que
controlam os músculos (neurônios motores). Isso resulta em músculos enfraquecidos e atrofiados, com eventual perda de
movimento.
Zolgensma® atua fornecendo uma cópia totalmente funcional do gene SMN, que ajuda o corpo a produzir a proteína
essencial para a sobrevivência do neurônio motor em quantidade suficiente. O gene é entregue nas células alvo, usando
um vírus modificado (vetor viral) que não causa doenças em seres humanos.
Se você tiver alguma dúvida sobre como Zolgensma® atua ou porque este medicamento foi prescrito para o seu filho,
pergunte ao médico do seu filho ou profissional de saúde.

VP12 = Zolgensma®_Bula_Paciente 2

de usar;
- 9. Reações
Adversas.
VPS4
07/07/2021 NA
10456 PRODUTO
BIOLÓGICO -
Notificação De
Alteração De Texto
De Bula –
Publicação No
Bulário RDC 60/12
16/12/2020 4447505/20-7
11598 - PRODUTO
DE TERAPIA
AVANÇADA -
ALTERAÇÃO DE
BULA/INSTRUÇÕE
S DE USO E
ROTULAGEM
(SEM
MODIFICAÇÃO DO
PRODUTO)
21/06/2021
- Composição
- Como este
medicamento funciona?
- O Que Devo Saber
Antes De Usar Este
Medicamento?
- Quais Os Males Que
Este Medicamento
Pode Me Causar?
VP2
2,0X10E13 GV/ML Suspensão Injetável contendo 2
a 9 frascos.
- Resultados De
Eficácia
- Características
Farmacológicas
- Advertências e

Quando não houver indicação clínica.
Se você tiver alguma dúvida sobre como Zolgensma® atua ou porque este medicamento foi prescrito para o seu filho,
pergunte ao médico do seu filho ou profissional de saúde.

Siga todas as instruções do seu médico cuidadosamente. Eles podem complementar as informações gerais contidas nesta
bula.
Advertências e Precauções
O médico do seu filho fará testes para a detecção de anticorpos antes do tratamento para ajudar a decidir se este
medicamento é adequado para o seu filho.
Se alguma dessas situações se aplicar ao seu filho, informe o médico ou profissional de saúde dele:
• se o seu filho teve problemas de fígado. O Zolgensma® pode causar uma resposta imunológica que pode levar a um
aumento das enzimas produzidas pelo fígado ou lesão do fígado. Lesões no fígado podem levar a resultados graves,
incluindo insuficiência hepática e morte. Os possíveis sinais que necessitam de atenção após a administração deste
medicamento ao seu filho incluem vômitos, icterícia (pele amarelada ou da parte branca dos olhos) ou redução do estado
de alerta. Informe ao médico do seu filho imediatamente se notar que o seu filho desenvolve algum sintoma sugestivo
de lesão no fígado. O seu filho fará exames de sangue para verificar a função hepática antes de iniciar o tratamento com
Zolgensma®. Eles também farão exames de sangue regulares por pelo menos 3 meses após o tratamento para monitorar
o aumento das enzimas hepáticas. Consulte o item 8 “QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME
CAUSAR?” para obter mais informações.
Este medicamento pode causar danos ao fígado. Por isso, seu uso requer acompanhamento médico estrito e
exames laboratoriais periódicos para controle.
• se o seu filho desenvolver uma infecção (por exemplo, resfriado, gripe ou bronquiolite) antes ou depois de ser
tratado com Zolgensma®, isso pode levar a complicações mais graves. Cuidadores e contatos próximos ao paciente
devem seguir as práticas de prevenção de infecções (por exemplo: higiene das mãos, etiqueta respiratória/tosse, limitar
contatos). Os sinais de uma possível infecção que você precisa observar em seu filho incluem tosse, respiração ofegante,
espirros, coriza, dor de garganta ou febre. Informe imediatamente o médico do seu filho se notar que ele desenvolve
quaisquer sintomas sugestivos de infecção antes ou após o tratamento com Zolgensma®.
• se o seu filho desenvolver hematomas ou hemorragias anormais após a administração de Zolgensma®. O
Zolgensma® pode diminuir a contagem de plaquetas no sangue (trombocitopenia). Foi observado que isto ocorre
geralmente nas primeiras duas semanas após o tratamento com Zolgensma®. O seu filho fará um exame de sangue para
verificar a contagem das plaquetas antes de iniciar o tratamento com Zolgensma®. Seu filho também fará exames de
sangue regulares por um período de tempo após o tratamento para monitorar alterações nas plaquetas sanguíneas.
Consulte o item 8 “QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?” para obter mais
informações.
• procure atendimento médico urgente, se seu filho desenvolver hematomas com facilidade, convulsões ou
diminuição da produção de urina depois que o seu filho receber Zolgensma®. A coagulação anormal do sangue em
pequenos vasos sanguíneos (microangiopatia trombótica) é acompanhada por uma diminuição dos glóbulos vermelhos
e das células envolvidas na coagulação (plaquetas). Esses coágulos sanguíneos podem afetar os rins do seu filho. Foi
observado que isto ocorre geralmente nas primeiras duas semanas após o tratamento com Zolgensma®. Antes de iniciar
o tratamento com Zolgensma®, o seu filho fará um exame de sangue para verificar a quantidade de células sanguíneas
(incluindo glóbulos vermelhos e plaquetas), bem como o nível de creatinina, que é um indicador do funcionamento dos
rins. Após o tratamento com Zolgensma®, o médico do seu filho pode querer verificar a contagem de plaquetas através
do exame de sangue e a pressão arterial. Consulte o item 8 “QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE
ME CAUSAR?” para obter mais informações.
• se o seu filho desenvolver a cor da pele cinza/azul, dificuldade em respirar (por exemplo, respiração rápida, falta
de ar) em repouso ou com atividade, cansa-se facilmente ou transpira durante a alimentação após o seu filho
receber Zolgensma®). Zolgensma® pode causar níveis elevados de uma proteína específica do coração chamada
‘troponina-I’. Informe imediatamente o médico do seu filho se notar que ele apresenta algum dos sintomas acima, que
são sinais de potenciais problemas cardíacos. Consulte o item 8 “QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO
PODE ME CAUSAR?” para obter mais informações.

VP12 = Zolgensma®_Bula_Paciente 3
• Se o seu filho tiver efeitos colaterais relacionados à infusão durante e/ou pouco tempo após a infusão de
Zolgensma®. Os sinais e sintomas podem incluir erupção cutânea, urticária, vômitos, dificuldade para respirar, falta de
ar, alterações na frequência cardíaca e na pressão arterial. Informe imediatamente o médico ou profissional de saúde do
seu filho se o seu filho apresentar estes ou quaisquer outros novos sinais e sintomas durante ou logo após a infusão. Antes
de seu filho receber alta, o médico fornecerá informações sobre o que fazer caso seu filho tenha novos efeitos colaterais
ou efeitos colaterais que voltem quando você sair do centro médico.
Ao tomar outros medicamentos (interações com outros medicamentos, incluindo vacinas ou produtos biológicos):
• Prednisolona: seu filho também receberá um medicamento chamado ‘prednisolona’ por um período de tempo (consulte
o item 6 “COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?”) como parte do tratamento com Zolgensma®. Este é um tipo
de medicamento chamado "corticosteroide", que ajudará a controlar qualquer aumento nas enzimas hepáticas que seu
filho possa desenvolver após receber Zolgensma®. O médico do seu filho decidirá se ele deve receber prednisolona ou
outro corticosteroide.
• Vacinações: como os corticosteroides podem afetar o sistema imunológico do corpo, o médico do seu filho pode decidir
adiar a aplicação de algumas vacinas ao seu filho enquanto ele/ela está recebendo tratamento com
prednisolona/corticosteroide. Fale com o médico ou profissional de saúde do seu filho se tiver alguma dúvida.
Pergunte ao médico ou profissional de saúde do seu filho se não tiver certeza se o medicamento do seu filho é um dos
medicamentos listados acima.
Informações adicionais para pais e/ou cuidadores
AME avançada:
Zolgensma® pode resgatar neurônios motores viáveis, mas não resgata neurônios motores mortos. Crianças com sintomas
menos graves da AME (como ausência de reflexos ou redução do tônus muscular) podem ter neurônios motores vivos
suficientes para receber o benefício do tratamento com Zolgensma®. O Zolgensma® pode não funcionar tão bem em
crianças com fraqueza muscular grave, problemas respiratórios, em uma máquina de ventilação permanente ou que não
conseguem engolir. O médico do seu filho decidirá se ele deve receber este medicamento.
Risco teórico de tumores associados à possível inserção no DNA
Existe a possibilidade de que terapias como o Zolgensma® possam ser inseridas no DNA das células do corpo humano.
Como consequência, Zolgensma® pode contribuir para o risco de tumores devido à natureza do medicamento.
Cuidados de higiene:
• A substância ativa do Zolgensma® pode ser eliminada temporariamente nos resíduos corporais do seu filho. Os pais
e cuidadores devem seguir uma boa higiene das mãos durante pelo menos 1 mês após a administração de Zolgensma®
ao seu filho. Use luvas de proteção ao entrar em contato direto com os fluidos corporais ou resíduos do seu filho e
lave bem as mãos em seguida com sabão e água morna corrente ou um desinfetante para as mãos à base de álcool.
• Fraldas descartáveis devem ser fechadas em sacos duplos de lixo descartáveis e descartadas no lixo comum.
Informe ao seu médico ou cirurgião-dentista se você está fazendo uso de algum outro medicamento. Não use
medicamento sem o conhecimento do seu médico. Pode ser perigoso para a sua saúde.

VPS2
20/11/2020 4096661205
10456 -
PRODUTO
BIOLÓGICO -
Notificação de
Alteração de Texto
de Bula – RDC
60/12
20/11/2020 NA
10456 - PRODUTO
BIOLÓGICO -
Notificação de
Alteração de Texto
de Bula – RDC
60/12
20/11/2020
- Não Aplicável, de
acordo com a RDC
47/08.
VP
2,0X10E13 GV/ML Suspensão Injetável contendo 2
a 9 frascos.
- 2. Resultados de
Eficácia;
- 3. Características
Farmacológicas
- 9. Reações
Adversas.
VPS3
14/04/2021 1430276214 10456 -
PRODUTO
BIOLÓGICO -
14/04/2021 NA 10456 - PRODUTO
BIOLÓGICO -
Notificação de
14/04/2021
- Não Aplicável, de
acordo com a RDC
47/08.
VP 2,0X10E13 GV/ML Suspensão Injetável contendo 2
a 9 frascos.

Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque) – Suspensão Injetável - 2,0X10E13 GV/ML
Dados da submissão eletrônica Dados da petição/notificação que altera bula Dados das alterações de bulas
Data do
expediente
N° do
expediente Assunto Data do
expediente
N° do
expediente Assunto Data de
aprovação Itens de bula Versões
(VP/VPS) Apresentações relacionadas
Notificação de
Alteração de Texto
de Bula – RDC
60/12
Alteração de Texto
de Bula – RDC
60/12
- 2. Resultados de
eficácia
- 5. Advertências e

Em caso de uso de grande quantidade deste medicamento, procure rapidamente socorro médico e leve a
embalagem ou bula do medicamento, se possível. Ligue para 0800 722 6001, se você precisar de mais orientações.

• Mantenha este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
• Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso no rótulo do frasco para injetáveis e na embalagem
exterior.
• Os frascos serão transportados congelados (a -60ºC ou abaixo).
• Após o recebimento pelo hospital/centro especializado, o kit deve ser colocado imediatamente em um refrigerador entre
2°C a 8°C.
• Não congele novamente.
• A terapia com Zolgensma® deve ser iniciada em até 14 dias após o recebimento dos frascos.
Zolgensma® é uma solução para perfusão límpida a ligeiramente opaca, incolor a levemente esbranquiçada e livre de
conservantes.
O kit Zolgensma® consiste em 2 tamanhos de frascos (5,5 mL ou 8,3 mL). Cada frasco é para uso único.

VP12 = Zolgensma®_Bula_Paciente 4
Antes de usar, observe o aspecto do medicamento.
O prazo de validade a partir da data de fabricação é de 24 meses na temperatura de ≤ -60 °C.
Número de lote e datas de fabricação e validade: vide embalagem.
Não use medicamento com o prazo de validade vencido. Guarde-o em sua embalagem original.
TODO MEDICAMENTO DEVE SER MANTIDO FORA DO ALCANCE DAS CRIANÇAS.
6. COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?
Zolgensma® será administrado ao seu filho por um médico ou profissional de saúde.
A quantidade de Zolgensma® que seu filho receberá será determinada pelo médico do seu filho, dependendo do peso dele.
A dose de Zolgensma® é medida em unidades chamadas "genomas vetoriais".
A dose recomendada de Zolgensma® é 1,1 x 1014 genomas vetoriais por quilograma (kg) de peso corporal. Este
medicamento será administrado por via intravenosa (numa veia) ao seu filho por uma única perfusão (gota a gota) durante
um período de aproximadamente 1 hora.
O médico do seu filho irá aconselhar sobre os equipamentos necessários para o procedimento intravenoso de acordo com
as necessidades individuais do seu filho.
Zolgensma® será dado ao seu filho apenas UMA VEZ.
Seu filho também receberá tratamento com prednisolona (ou outro corticosteroide) por via oral, começando 24 horas antes
de receber Zolgensma®. A dose de corticosteroide também dependerá do peso do seu filho. A dose recomendada de
prednisolona é de 1 mg por kg de peso corporal diariamente. O médico do seu filho determinará a dose total de
corticosteroide a ser administrada ao seu filho.
Seu filho receberá tratamento com corticosteroides diariamente por aproximadamente 2 meses após a dose de Zolgensma®
ou até que o aumento das enzimas hepáticas de seu filho diminua para um nível aceitável. A dose de corticosteroide
administrada ao seu filho será reduzida lentamente até que o tratamento possa ser totalmente interrompido. O médico do
seu filho explicará quando e como interromperão o tratamento para o seu filho.
Se você tiver mais perguntas sobre o uso de Zolgensma® ou prednisolona, pergunte ao médico ou profissional de saúde
do seu filho.
Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do tratamento. Não
interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.
7. O QUE DEVO FAZER QUANDO EU ME ESQUECER DE USAR ESTE MEDICAMENTO?
Zolgensma® é destinado ao tratamento de dose única a ser realizado por um centro médico habilitado. Desta forma, não é
esperado o esquecimento do uso deste medicamento.
Em caso de dúvidas, procure orientação do farmacêutico ou de seu médico, ou cirurgião-dentista.
8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?
Tal como acontece com todos os medicamentos, os pacientes tratados com Zolgensma® podem sentir efeitos secundários,
embora nem todas as pessoas os tenham.
Alguns efeitos colaterais podem ser graves.
Procure atendimento médico urgente se seu filho desenvolver algum dos seguintes efeitos colaterais graves.
Comuns: podem afetar até 1 em cada 10 pessoas
• hematomas ou sangramento por mais tempo do que o normal se o seu filho tiver se machucado - estes podem ser sinais
de contagem de plaquetas baixa.
Desconhecido: a frequência não pode ser estimada a partir dos dados disponíveis
• hematomas facilmente, convulsões, diminuição do débito urinário - podem ser sinais de microangiopatia trombótica.
• vômitos, icterícia (pele amarelada ou da parte branca dos olhos) ou atenção reduzida - podem ser sinais de lesões no
fígado (incluindo insuficiência hepática).
• erupção cutânea, urticária, vómitos, dificuldade em respirar, falta de ar e/ou alterações na frequência cardíaca e pressão
arterial durante e/ou pouco tempo após a perfusão – estes podem ser sinais e sintomas de uma reação relacionada à

VP12 = Zolgensma®_Bula_Paciente 5
infusão.
Outros possíveis efeitos colaterais
Fale com o médico ou profissional de saúde do seu filho se ele desenvolver quaisquer outros efeitos colaterais. Isso pode
incluir:
Muito comuns: podem afetar mais de 1 em 10 pessoas
• aumento das enzimas hepáticas observadas em análises de sangue
Comum: podem afetar até 1 em cada 10 pessoas
• vômito
• febre
• aumentos na troponina-I (uma proteína cardíaca) observados em exames de sangue
Se você notar quaisquer efeitos colaterais não listados nesta bula, informe o médico ou profissional de saúde do seu filho.
Atenção: Este produto está autorizado ao uso, sob condições de monitoramento e produção de dados e provas
adicionais comprobatórias de eficácia clínica. Este produto é um medicamento novo e, embora as pesquisas
tenham indicado eficácia e segurança aceitáveis, mesmo que indicado e utilizado corretamente, podem ocorrer
eventos adversos imprevisíveis ou desconhecidos. Nesse caso, informe seu médico ou cirurgião-dentista.
9. O QUE FAZER SE ALGUÉM USAR UMA QUANTIDADE MAIOR DO QUE A INDICADA DESTE
MEDICAMENTO?